Weesgeneesmiddelen

De Commissie Weesgeneesmiddelen (commissie Wees) geeft advies over de meerwaarde van weesgeneesmiddelen bij zeldzame aandoeningen en adviseert hierover aan het Zorginstituut Nederland (ZIN), of aan de CieBAG (commissie Add-on Geneesmiddelen) van Zorgverzekeraars Nederland (ZN). Op deze pagina lees je meer over de werkwijze, samenstelling en rol van de commissie, en hoe zij tot adviezen komt.

Weesgeneesmiddelen

Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen voor de behandeling van een zeldzame aandoening (minder dan 5 patiënten per 10.000 mensen). Het kleine aantal patiënten leidt tot verschillende knelpunten. Zo is het meestal niet mogelijk om weesgeneesmiddelen te onderzoeken in grote, placebogecontroleerde klinische studies. Ook is er soms sprake van een heterogeen ziektebeeld binnen een kleine populatie. Er is daarom vaak nog veel onzekerheid over de effectiviteit van weesgeneesmiddelen bij goedkeuring door het European Medicines Agency (EMA). Daarnaast is de prijs per patiënt vaak hoog, omdat de kosten die de fabrikant heeft gemaakt voor de ontwikkeling terugverdiend moeten worden via een kleine groep. Als laatste is er bij geneesmiddelcommissies van wetenschappelijke verenigingen niet altijd expertise aanwezig van de zeldzame aandoening, of zijn meerdere disciplines - en dus meerdere wetenschappelijke verenigingen - betrokken bij dezelfde ziekte waardoor een multidisciplinaire beoordeling nodig is. De commissie Wees is ingesteld om, rekening houdend met de eerdergenoemde knelpunten, in korte tijd en samen met de beroepsgroep(en) tot een inhoudelijk advies te komen. De oprichtende partijen zijn: de Nederlandse Internisten Vereniging (NIV), de Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde (NVK), de Nederlandse Vereniging van Ziekenhuisapothekers (NVZA), en de Patiëntenkoepel voor Zeldzame en Genetische Aandoeningen (VSOP).

Commissie Wees

De commissie Wees geeft advies over weesgeneesmiddelen. Zij krijgt verzoeken om advies direct van een wetenschappelijke vereniging of van ZIN en/of ZN. In dat laatste geval wordt er eerst afgestemd met de wetenschappelijke vereniging wie het advies gaat opstellen. De commissie Wees wordt voorgezeten door prof. dr. Carla Hollak, internist bij het Amsterdam UMC en hoogleraar Medicines and Society aan de Universiteit van Amsterdam. De commissie bestaat uit een vaste kern en een flexibele schil. De vaste kern is betrokken bij alle adviezen en bestaat uit leden die zijn gemandateerd door verschillende wetenschappelijke verenigingen. Deze vaste kern omvat brede medisch-specialistische expertise, patiëntvertegenwoordiging en methodologische ondersteuning. De flexibele schil vult de vaste kern aan en bestaat uit expertise in de specifieke zeldzame aandoening in kwestie. De experts uit de flexibele schil worden hiervoor per weesgeneesmiddel gemandateerd door de wetenschappelijke vereniging en zijn in principe verbonden aan een expertisecentrum zeldzame aandoeningen. De commissie Wees werkt net als de geneesmiddelcommissies met het PIG-formulier en conform de werkafspraken met ZIN en ZN.

Vragen?

Voor meer informatie kunt u contact opnemen met info@commissiewees.nl.